“基因编辑再设限 基因疗法会受影响吗”

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科学技术日报记者陈曦

但是，一个国际委员会发表报告称，基因组( hhge )目前还没有达到安全、比较有效地应用于人类的相关标准，各国在决定是否批准这类技术进入临床应用之前，应展开广泛的讨论，并进行严格的监督 据《科学》杂志报道，该报告称，基因不能用于人类胚胎，至少不能将过胚用于生育目的。

该报告发表后，受到广泛关注，目前世界许多生物技术企业正在进行基因疗法的开发，部分已经进入临床，该报告会影响基因疗法的快速发展吗？

是基因疗法的重要一环

“基因技术有半个多世纪的历史，但真正迅速发展的，是随着被称为‘基因魔剪’的crispr基因技术的出现”帅领说，以前的基因需要dna双链的同源重组，需要用物理化学的方法切断dna双链，这个切断的

crispr是原核生物基因组内的重复序列，是生命进化历史上细菌和病毒斗争产生的免疫武器。 帅气的衣领解释说，病毒可以将自己的基因整合到细菌中，利用细菌的细胞工具，为自己的基因复制提供服务。 但是，细菌为了防止病毒入侵，清除入侵病毒的外来基因，自身进化出了dna的切断机制crispr-cas9系统，利用该系统，细菌可以从自身基因组中悄悄地切除外来病毒基因。

“利用cas9蛋白质，人类可以通过改良基因技术，将引诱工具小rna切入dna，定点切断或改变基因。 这将大大提高基因的精度和效率。 ”。 帅领说，以前的基因是由基因变异诱导的，无法掌握最终的产物，应用crispr可以进行正确的基因修饰。

帅领说:“基因可能听起来‘高寒’，但其实平时听医生说的基因疗法是应用基因技术的。”帅领说，现在基因技术被广泛应用于医疗行业，其中最先应用的行业是血液疾病的治疗。

“但是基因和基因疗法不同。 基因疗法是通过改变人类基因来治疗和治愈疾病的技术，需要细胞培养、免疫疗法、基因载体等多种生物技术共同完成，但它是基因疗法的重要环节。 ”。 元帅解释说。

身体细胞没有参与伦理争论

报告书中反复强调:“一旦发现人类胚胎的基因组，正确改变基因组将产生可靠的结果，除非发生意想不到的变化，否则不应该用于生殖。” “这个‘设计婴儿’涉及伦理和许多技术问题。 人类胚胎的第一个危险是出现意想不到的“脱靶效应”，而且这些dna的变化在胚胎植入母体之前是无法检测到的。 ”

“现在，无法进行人类胚胎的基因组是伦理问题。 ”。 帅领说，人类胚胎受精后，14天神经细胞发育，理论上合为一体，几乎无法改造解决。 临床上有与异常胚胎比较研究基因的实验研究，严格来说是打了擦边球。

“此外，还有拆靶的效果。 例如，我想删除a基因，但最终删除的是b基因，这个问题还不能很好地处理。 ”。 受到帅气的介绍。

“另外，所有的生命现象都是多基因、多互联网的过多杂调控过程，目前人类的基因研究还不能完全正确地理解每个基因的用途。 ’目前，人类胚胎的基因主要用于研究目的。 例如，年，美国俄勒冈健康科学大学( ohsu )的研究人员利用crispr技术将基因移植到大量单细胞胚胎的dna中，但后胚胎没有移植到子宫中，只是通过实验说明，在纠正引起遗传性疾病的缺陷基因的过程中，crispr

“任何技术要应用于临床，都必须首先做出良好的安全性判断。 ”。 帅领说，现在的基因疗法与人类的体细胞相比，进行基因，例如人体组织和内脏器官等，不是为了形成一个身体，不涉及伦理问题。

“其实基因并不可怕。 可怕的是把人类胚胎变成基因。 ’我觉得很帅。

基因载体和免疫排斥仍然是未解决的课题

在过去的半个世纪中，基因疗法吸取了大部分生物技术的成果，为肿瘤和遗传病等疾病的临床治疗带来了新的选择。

“脱靶效应只不过是基因目前无法处理的难题，基因疗法涉及到越来越多的技术，各个环节都需要应对一些困难。 ”。 受到帅气的介绍。