“支付多样性和分级诊疗，有助处理血友病人就医难和贵”

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“作为需要长时间管理的慢性病，为了提高血友病患者的生活质量，还需要处理支付多样性、提高患者依从性、推进分级诊疗等大问题。 ”4月17日，“世界血友病日”，中国医学科学院血液学研究所血液医院血栓止血诊疗中心主任、中国血友病合作小组组长杨仁池表示，血友病是终身性疾病，患者日常管理至关重要，长时间系统防治可以实现远离出血的目标。

罕见的血友病不是不治之症

“血友病是由于体内血液凝固因子不足而导致的遗传性血液凝固障碍性疾病。 血友病患者容易受伤和出血，因此被称为“玻璃人”。

根据所缺乏的凝血因子种类，血友病主要分为a型血友病(第ⅷ凝血因子不足)、b型血友病(第ⅷ凝血因子不足)两种，此外还有凝血因子缺乏导致的c型血友病。 杨仁池表示，血友病患者以自发性或创伤相关出血为特征，出血部位主要为关节、软组织、肌肉，严重后可导致残疾或死亡。

血友病是世界卫生组织( who )定义的罕见疾病，我国也于年将血友病收录在《第一个罕见疾病目录》中。 我国目前登记的血友病患者不足2万人，考虑到漏诊和未登记等，估计实际患者人数超过8万人，其中a型血友病患者最多，在我国登记的不足2万人的血友病患者中，b型血友病为10%左右，可以说是罕见的疾病

“血友病患者需要长时间使用凝血因子止血，预防出血，不仅可以挽救生命，还可以帮助关节保持健康，不引起障碍。 ”。 杨仁池告诉科技日报记者，特别是儿童血友病患者应在1岁半开始防治，尽早干预有利于儿童关节发育，减轻出血症状，减少致残率。 许多孩子通过治疗，可以维持和正常人一样的生活，进入社会工作。

“规范的治疗可以比较有效地降低血友病患者的出血频率和致残率。 ”。 杨仁池解释说，在出血发生前，定期补充凝血因子，可以在血液中保持一定的浓度。 通过长时间系统的防治，可以实现零出血的目标，大大提高患者的生活质量。

血友病治疗定期随访很重要

但目前许多血友病患者在治疗中存在误区，认为日常治疗就是服药取药。 ”。 杨仁池主任表示，实际上，血友病治疗药物的方案必须动态调整，患者的药量要结合患者的药代动力学优势、运动状态、整体健康状况进行综合评价。 ”

要综合评价剂量是否合理，血友病患者需要定期随访血友病中心。 无论是按需治疗还是防治，医生都要定期对血友病患者进行关节判断，调整药量评价是否更好地保护关节，给予患者个性化实时监测是提供最佳治疗的前提。 杨仁池强调:“如果不定期随访，对患者来说将是很大的损失。”

但目前，从全国范围来看，多名血友病患者仍集中在三级医院就诊，不便血友病的日常管理。 这是因为在我国实现血友病患者的分级诊疗是血友病患者诊疗管理体系建设的关键。 对此，杨仁池结合血友病疾病的诊治优势，围绕患者的预防、治疗、康复、护理等不同诉求提供科学、持续、高效的诊疗服务，更好地覆盖越来越多的偏远血友病患者，将延续完整的血友病分级诊疗政策。

多元化支付提高血友病治疗药物的可获得性

“近年来，我国血友病疾病控制方面的巨大进步体现在医疗保险政策方面。 年以后，国家医疗保险也允许儿童防治直接用于医疗保险支付范围，这是非常大的进步。 ”。 杨仁池说:“从国家政策的出台到各省的实际执行过程，都要受到不同省份不同医疗保险预算的影响。 因此，在中国探索如何多支付的其他新途径至关重要。 ”。

特别是乙型血友病作为一种罕见的疾病，与甲型血友病相比，长期以来缺乏治疗的特效药。 年重组人凝血因子x药物被纳入医疗保险报销范围，目前部分省份招标时间较长，在尚未纳入招标准入的省份，乙型血友病患者仍难以用药，影响患者的治疗。 “必须努力让b型血友病患者和a型患者一样，接受同等充分的治疗。 ”。 杨仁池呼吁。

“目前天津的办法是基金会、公司、社会各界共同努力，共同分担。 ”。 杨仁池表示，10年前中华慈善总会积极开展血友病患者援助项目，从2007年开始，中国初级卫生保健基金和天津市慈善协会也积极参与血友病患者的救助和管理。 据介绍，目前天津市约有40多名乙型血友病患者，由于治疗费医保报销比例低，家庭经济压力较大。 通过天津市慈善协会发起的“天津市乙型血友病患者援助项目”，他们得到了部分治疗药物的费用援助。