“我国首个“突破性治疗药物”有望加速获批造福患者”

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科学技术日报记者张謇

记者从国家药监局( nmpa )药品审查中心( cde )网站获悉，根据最新公示，传奇生物科学技术股份有限公司开发的治疗用生物产品的一种新药——西达基奥伦赛( cilta-cel，lcar-b38m car-t细胞自运输) 到目前为止，多发性骨髓瘤还没有比较有效的治疗手段，此次西达基奥伦赛被列入了突破性治疗药物名单，意味着将加速被批准。

年7月1日实施的新版《药品注册管理办法》中，首次出现了旨在加快用于治疗严重疾病且没有较有效防治手段的药物开发和审评的划时代治疗药物计划。

据悉，西达基奥伦赛是传说生物开发的靶b细胞成熟抗原( bcma )的car-t疗法，结构新颖的car-t细胞疗法包括4-1bb共刺激域和2个bcma靶单域抗体，目的是提高靶癌细胞的综合能力。 包括至少一种蛋白酶体抑制剂( pi )和至少一种免疫调节剂( imid )，过去至少接受过3线治疗，同时在接受最近治疗12个月以内疾病发展的复发或难治性多发性骨髓瘤( rrmm )成年患者中 西达基奥伦赛与其他car-t产品相比，不仅具有独特的药物结构，而且其临床用药量明显小、安全性高、疗效极佳，在当今世界靶向药物注册临床实验竞争中具有明显的临床特征。

“即使是现在，多发性骨髓瘤也是无法治愈的疾病，因此发现和开发新的治疗方法很重要。 ”。 传说中的生物首席执行官章方良博士说。 临床试验数据显示，中随访时间为11.5个月时，全部患者对治疗反应良好，其中客观缓解率( orr )维持在100%，86%的患者达到严格的完全缓解，9个月的pfs率为86%。 并且，这份长时间的随访数据进一步支持了中国legend-2研究的发现，两项研究都表现出深刻而持续的治疗反应。